Posible terapia génica para distrofia muscular

viernes, 27 de febrero de 2009

Una nueva potencial terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que afecta principalmente a los hombres, pronto podría estar disponible, tras un importante avance logrado por científicos de la Universidad de Missouri en los Estados Unidos.

Los investigadores dicen que han identificado la ubicación de material genético responsable de la producción de nNOS, un compuesto molecular que produce óxido nítrico y es vital para curar la enfermedad.


NNOS que describen como un "ayudante" compuesto molecular que permite a una proteína llamada distrofina para impedir que el tejido muscular sea sustituido por fibroso, ósea o tejido adiposo, y que pierda su función.

Estudios previos han demostrado también distrofina es una pieza importante para curar la distrofia muscular.

"Cuando usted hace ejercicio, no sólo el músculo se contrae, sino también los vasos sanguíneos son limitados. NNOS es importante porque produce óxido nítrico que relaja los vasos sanguíneos, ayudando a mantener el músculo con un suministro de sangre saludable. Si no llega sangre al músculo, las células, finalmente mueren. DMD en pacientes, esto significa que el progreso de la enfermedad como las células musculares se sustituirán por el fibroso, ósea o el tejido graso ", dijo Duan Dongsheng, profesor asociado de la microbiología molecular e inmunología.

Afirma que su equipo del estudio es el primero para determinar la manera de producir nNOS distróficos en un músculo, o una falta de distrofina muscular.

Escribir sobre su estudio en el Journal of Clinical Investigation, el investigador pone de manifiesto que él y sus colegas han identificado la ubicación de material genético responsable de la producción de nNOS.

Después de la identificación del material genético, su equipo creó una serie de nuevos genes de distrofina.

Si bien la experimentación en ratones, los investigadores han corregido genéticamente a animales con el gen nueva distrofina, y encontró que la falta de nNOS fue restaurada en su músculo.


Duan puso de manifiesto que los ratones que recibieron el nuevo gen no experimentaron daño muscular después de ejercicio o fatiga.

"Con este nuevo descubrimiento, que hemos resuelto un misterio de larga data de la distrofia muscular de Duchenne. Esto cambiará el modo de enfocar la terapia génica para DMD los pacientes en el futuro. Con este estudio, hemos encontrado el material genético que puede restablecer plenamente todas las funciones necesarias para corregir un músculo distrófico y convertirlo en un músculo normal ", dijo.

http://www.medindia.com/news/New-Gene-Therapy-for-Muscular-Dystrophy-may-be-Available-Soon-48026-2.htm